www.rinunim.co.il
Deprecated: Function split() is deprecated in /home/rinunimc/public_html/PrintArticle.php on line 64
|
מדיוונד: תוצאות חיוביות מניסוי שלב 3 ב-NexoBrid לטיפול בכוויות תרמיות חמורות בילדים צילום עופר לביא
מדיוונד Nasdaq: MDWD חברה ביוטכנולוגית המפתחת, מייצרת וממסחרת פתרונות חדשניים לתיקון רקמות וחידושן, הכריזה היום על תוצאות חיוביות ראשוניות מניסוי שנערך
| ||
הניסוי השיג את שלושת יעדיו העיקריים ברמת מובהקות סטטיסטית גבוהה. NexoBrid הדגים הפחתה משמעותית במשך הזמן הנדרש להשגת הסרה מלאה של הרקמה הפגועה, ירידה משמעותית בצורך בפרוצדורה ניתוחית (שטח הפצע המצריך הסרה באמצעות ניתוח) ואיכות צלקות שקולה (non-inferiority) בהשוואה לטיפול המקובל. הניסוי השיג גם מספר יעדי ניסוי משניים, המראים ירידה משמעותית מבחינה סטטיסטית בשיעור הניתוחים להסרת הרקמה הפגועה, ירידה בצורך להשתלה עצמית של עור וכן מגמה חיובית של ירידה באובדן הדם במהלך הטיפול. בנוסף, הניסוי הראה כי NexoBrid הנו בטוח לשימוש. 'אנו נרגשים לראות תוצאות כה מובהקות בכל יעדי הניסוי המרכזיים, אשר מאששות את התוצאות החיוביות של הניסויים הקליניים שלב 3 שערכנו במבוגרים ומראות בבירור את ההשפעה המיטיבה של NexoBrid על חייהם של ילדים נפגעי כוויות' אמר שרון מלכה מנכ'ל מדיוונד. 'זו תחושת סיפוק גדולה לדעת כי NexoBrid, עם תוצאות חיוביות אלו, התקדם צעד נוסף לקראת הפיכתו לחלופה טיפולית זמינה עבור ילדים עם כוויות חמורות'. ד'ר ליאור רוזנברג, המנהל הרפואי הראשי של מדיוונד, הוסיף: 'מחקר זה הוא אחד המחקרים האקראיים והמבוקרים המקיפים ביותר שנערכו אי פעם בטיפול בכוויות בכלל ובקרב אוכלוסיית הילדים בפרט. אנו מודים לכל החוקרים הראשיים במחקר וצוותיהם, כמו גם למטופלים ולמשפחותיהם, על עבודתם ומחויבותם לקידום הטיפול בכוויות. אנו מודים גם לרשות למחקר ופיתוח ביו-רפואיים מתקדמים של ארה"ב (BARDA) על תמיכתה המתמשכת בפרויקט זה. כיום, הטיפול בכוויות בילדים מצריך טיפול רפואי אינטנסיבי, אשר מציב אתגרים הנובעים מהמורכבויות הכירורגיות הכרוכות בטיפול במטופלים צעירים עם כוויות חמורות. זמינותו של NexoBrid כחלופה לא-כירורגית מהווה אלטרנטיבה שאינה פולשנית לטיפול המקובל היום בכוויות חמורות בילדים'. מבנה והניסוי ויעדיו מחקר CIDS ב- NexoBrid הינו מחקר רב מרכזי, רב לאומי, אקראי ומבוקר בהתוויה פתוחה (open label) הנערך בילדים עם כוויות תרמיות בעומק חלקי (DPT) או מלא (FT). מטרות המחקר הינן לבחון את יעילות ובטיחות הטיפול ב- NexoBrid בהשוואה לטיפול המקובל, בילדים שאושפזו עם כוויות תרמיות חמורות בהיקף של עד 30 אחוזים משטח הגוף הכולל (TBSA). המחקר כולל 145 ילדים, בגילאי 0 עד 18, שחולקו באופן אקראי לטיפול ב- NexoBrid או לטיפול המקובל ביחס של 1:1 ונערך ב-36 מרכזי כוויות בעולם. התוצאות הראשוניות כוללות נתונים משלב הטיפול וכן נתוני מעקב של 12 חודשים. מעקב ארוך טווח של בטיחות, איכות חיים ואיכות צלקת, עדיין נמשך והנתונים ממנו צפויים במחצית הראשונה של 2023. סוכנות התרופות האירופית (EMA) אישרה את מבנה המחקר כחלק מתוכנית מוסכמת למחקר בילדים (PIP), שנועדה לתמוך בהרחבת ההתוויה כך שתכלול גם ילדים. יעדי הניסוי העיקריים כללו הסרה מוקדמת של הרקמה הפגועה, הקטנת שטח הפצע שעבר הסרה כירורגית (צורך בניתוח) ואי-נחיתות (non-inferiorly) של איכות הצלקת (מראה קוסמטי ותפקוד איזור הכוויה) לאחר 12 חודשים מסגירת הפצע. יעדי הניסוי המשניים כללו ירידה בשיעור הניתוחים להורדת הרקמה הפגועה, אובדן דם, ירידה בצורך בהשתלה עצמית של עור ואי-נחיתות (non inferiorly) של איכות הצלקת לאחר 24 חודשים מסגירת הפצע . כמו כן, משך הזמן לסגירת הפצע ומדדי בטיחות נוספים הושוו אף הם לקבוצת הביקורת שקיבלה את הטיפול המקובל. בעקבות הסכמות עם ה-FDA, הורחב הניסוי כך שהוא כלל גם מרכזי כוויות בארה"ב לפי אותו פרוטוקול עם מספר התאמות לניסוי שלב 3 שנערך בארה"ב (DETECT) במטופלים בוגרים. יעדי הניסוי של אי-נחיתות איכות הצלקת לאחר 12 ו-24 חודשים מסגירת הפצע הוגדרו כמדדי בטיחות. בנוסף, הירידה בצורך בפרוצדורה ניתוחית נמדדה רק לפי הירידה בשיעור הניתוחים להסרת הרקמה הפגועה. המימון והתמיכה בניסוי שלב 3 הפיבוטלי NexoBridבילדים ניתן על-ידי הרשות למחקר ופיתוח ביו-רפואיים מתקדמים (BARDA) הפועלת בכפוף למזכיר המוכנות והתגובה במשרד הבריאות ושירותי האדם של ארה"ב מתוקף חוזה UDG מס' HHSO100201500035C. המחקר השיג את שלושת יעדי הניסוי העיקריים ברמת מובהקות סטטיסטית גבוהה. משך הזמן שנדרש עד להשגת הסרה מלאה של הרקמה הפגועה בנפגעי כוויה שטופלו ב-NexoBrid היה קצר באופן משמעותי בהשוואה לנפגעי כוויה שטופלו באמצעות הטיפול המקובל (משך זמן חציוני להסרה מלאה של הרקמה עם NexoBrid: 0.99 ימים לעומת 5.99 ימים בטיפול המקובל P=0.00081). מטופלים שטופלו ב- NexoBridהדגימו ירידה משמעותית בצורך הכירורגי בהסרת הרקמה הפגועה, כפי שנמדד על ידי שטח הכוויה שהוסר בניתוח. שטח הפצע שהצריך הסרה כירורגית בכדי להשיג הסרה מלאה של הרקמה הפגועה אצל מטופלים שטופלו ב- NexoBrid היה נמוך יותר באופן מובהק מאשר בטיפול המקובל (NexoBrid: 1.5% לעומת הטיפול המקובל: 48.1%, p<0.0001). מראה קוסמטי ואיכות הצלקות (שנמדדה לפי סולם Modified Vancouver scar scale – MVSS) לאחר תקופת מעקב של 12 חודשים מסגירת הפצע בחולים שטופלו ב-NexoBrid, היו שקולים לנפגעי כוויה שטופלו בטיפול המקובל (p<0.0001). הניסוי כלל מספר יעדי ניסוי משניים שסיפקו תובנות נוספות לגבי פרמטרים נוספים של יעילות התרופה.מטופלים שטופלו ב- NexoBrid הראו שכיחות נמוכה יותר באופן מובהק בצורך בהסרה כירורגית של הרקמה הפגועה בהשוואה למטופלים שקיבלו את הטיפול המקובל (NexoBrid: 8.33% (6/72) לעומת הטיפול המקובל: 64.38% (47/73), p<0.0001). מטופלים שטופלו ב- NexoBrid הדגימו אובדן דם בנפח קטן יותר בתהליך הסרת הרקמה הפגועה לעומת מטופלים שקיבלו את הטיפול המקובל, עובדה הממחישה מגמה חיובית לטובת NexoBrid (נפח דם ממוצע עם NexoBrid: 32.36 מ"ל לעומת 202.55 מ"ל בטיפול הסטנדרטי, p=0.134). מטופלים שטופלו ב- NexoBrid הדגימו ירידה משמעותית בשכיחות המקרים של השתלת עור עצמית בכוויות בעומק חלקי, לעומת מטופלים שקיבלו את הטיפול המקובל (NexoBrid: 25.93% (21/81) לעומת 37.63% בטיפול המקובל (26/69), p=0.05). מטופלים שטופלו ב- NexoBrid בכוויות בעומק חלקי נזקקו להשתלת עור בשטח קטן יותר כמותית לעומת מטופלים שקיבלו את הטיפול המקובל (NexoBrid: 15.9% לעומת 22.8 המקובל, p=0.5). לא נצפו השפעות מרעות על תהליך החלמת הפצע. משך הזמן הנדרש עד לסגירת הפצע במטופלים אשר טופלו ב- NexoBrid היה שקול למטופלים שקיבלו את הטיפול המקובל (p=0.01491). הזמן הממוצע לסגירת הפצע כפי שנמדד לפי ניתוח קפלן-מאייר הינו 32 יום למטופלים שטופלו ב- NexoBrid לעומת 34 יום למטופלים שקיבלו את הטיפול המקובל. וועדת ניטור הבטיחות של המחקר (DSMB) בחנה את הנתונים של כלל המטופלים ומצאה שהשימוש ב- NexoBrid בטוח ולא זוהו בעיות בטיחות בקרב משתתפי הניסוי. |
